Púrpura trombocitopénica trombótica: ¿qué tratamientos?

La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) o enfermedad de Moschcowitz es un trastornos de la coagulación caracterizado por un recuento anormalmente bajo de plaquetas.  

La PTT es una enfermedad grave en la que se forman pequeños coágulos que pueden obstruir los vasos sanguíneos, alterando la oxigenación de los órganos vitales de todo el cuerpo. La PTT se caracteriza por púrpura, anemia y, posiblemente, insuficiencia renal. Existen dos formas de PTT: la forma adquirida, que se adquiere durante la vida como resultado de una infección, una enfermedad autoinmune o una inmunosupresión, por ejemplo, y la forma heredada, que se debe a la transmisión de un defecto genético en la proteína ADAMTS13. En ambos casos, los síntomas son los mismos, pero las circunstancias y la edad de aparición cambian.  

Ante los desafíos de los síntomas, cuando se sospecha de PTT, se instaura inmediatamente el tratamiento para garantizar la seguridad de los pacientes. 

¿Qué medicamentos se recomiendan para tratar la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)?

En la PTT, el primer objetivo del tratamiento es elevar el recuento de plaquetas a un nivel normal (150.000 y 300.000/mm3). Las plaquetas son componentes vitales de la sangre y unos niveles muy bajos pueden ser mortales. En segundo lugar, el tratamiento pretende mejorar los síntomas de la enfermedad.  

Para la PTT, el tratamiento de primera línea son las infusiones de plasma para la PTT hereditaria y la plasmaféresis (intercambio de plasma) para la PTT adquirida. Este último se utiliza para eliminar los anticuerpos que inhiben la enzima ADAMTS13, responsable de regular la agregación plaquetaria, y reintroducir el plasma que contiene una enzima funcional. En numerosos casos, se utiliza la plasmaféresis, o intercambio de plasma, para eliminar los anticuerpos que inhiben la proteasa ADAMTS13 y reintroducir una proteína ADAMTS13 funcional. También hay una prescripción rutinaria de corticosteroides para los pacientes para aumentar los niveles de plaquetas e inhibir la formación de anticuerpos. El rituximab también se prescribe para la PTT adquirida para inhibir la producción de anticuerpos contra la proteasa ADAMTS13. El caplacizumab, recientemente aprobado para el tratamiento de la PTT, actúa inhibiendo la agregación plaquetaria. Más raramente, también se propone la esplenectomía para la PTT adquirida. Se ofrecen otros tratamientos sintomáticos y de apoyo. 

Con los tratamientos estándar actuales y un diagnóstico rápido, el pronóstico de los pacientes es excelente. Sin embargo, en muchos casos, los pacientes pueden experimentar recaídas y complicaciones, especialmente en el caso de la PTT. Los pacientes también pueden sufrir trastornos neurológicos que afectan a su calidad de vida. En la actualidad se está trabajando a nivel internacional para comprender mejor los mecanismos y las causas de la resistencia a los distintos tratamientos actualmente disponibles con el fin de desarrollar nuevas moléculas y terapias.