Estados Unidos: luz verde a un tratamiento innovador contra una enfermedad genética rara

El grupo estadounidense Alnylam ha anunciado que ha recibido la aprobación de las autoridades estadounidenses para comercializar un tratamiento para un raro trastorno genético que afecta a las funciones cardíacas y reduce la esperanza de vida de los afectados.

La FDA, la agencia de medicamentos de los EE. UU., "aprobó Onpattro", cuyo nombre comercial es Patisiran, en adultos, se felicita en un comunicado publicado la noche del viernes al sábado, la biotech con sede en Cambridge (Massachusetts, Noreste), que desarrolló este tratamiento en asociación con el grupo farmacéutico francés Sanofi. El grupo estadounidense dice que la luz verde es la primera que se le da a una nueva clase de tratamiento farmacológico: la terapia con ARN interferente (ARNi), un mecanismo natural que silencia un gen defectuoso.

Amiloidosis hereditaria con transtiretina

En este caso, Patisiran tiene como objetivo tratar la amiloidosis hereditaria con transtiretina (ATTRh), que puede paralizar, reducir la esperanza de vida y disminuir las funciones cardíacas, enumera Alnylam. Sin embargo, el costo del tratamiento es exorbitante, 450,000 dólares por paciente por año. Las dosis se administran de acuerdo con el peso del paciente, lo que puede variar el costo por paciente.

Para permitir que un gran número de pacientes accedan al tratamiento, Alnylam ha establecido alianzas con hospitales a los que ofrece descuentos y también se ha comprometido a reembolsar a los pacientes en caso de tratamiento ineficaz. El precio está en línea con la mayoría de los tratamientos innovadores comercializados en los últimos años, especialmente los que se ocupan de enfermedades raras. Sin embargo, puede causar un alboroto en el momento en que el presidente de los Estados Unidos, Donald Trump, haga presión a la industria farmacéutica para que baje el precio de los medicamentos, más caros en los Estados Unidos que en Europa, por ejemplo.

Alrededor de 50,000 personas se ven afectadas por la amiloidosis hereditaria ATTRh en todo el mundo, estima la biotech, que comenzó a investigar sobre su tratamiento en 1998 y que gastó casi 2.5 mil millones de dólares para desarrollarlo.