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Selumetinib otorgó la designación de medicamento huérfano por la FDA de EE. UU. Para neurofibromatosis tipo 1

Publicado el 20 feb. 2018

Selumetinib otorgó la designación de medicamento huérfano por la FDA de EE. UU. Para neurofibromatosis tipo 1

KENILWORTH, NJ- (BUSINESS WIRE) – AstraZenecay Merck (NYSE: MRK), conocido como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá, hoy anunció que elAdministración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para selumetinib, un inhibidor de MEK 1/2, para el tratamiento de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1).

NF1 es una condición genética incurable que afecta a uno de cada 3.000 nacimientos con síntomas altamente variables, que incluyen manifestaciones cutáneas (piel), neurológicas (sistema nervioso) y ortopédicas (esqueléticas). NF1 puede causar complicaciones secundarias, incluyendo dificultades de aprendizaje, discapacidad visual, dolor, desfiguración, torsión y curvatura de la columna vertebral, presión arterial alta y epilepsia. Los neurofibromas plexiformes (PN) son tumores que surgen de los fascículos nerviosos y tienden a crecer a lo largo del nervio. Las NP, una manifestación neurológica de NF1, ocurren en aproximadamente el 20-50 por ciento de los pacientes con NF1 y causan dolor, disfunción motora y desfiguración.

Sean Bohen, vicepresidente ejecutivo, desarrollo global de medicamentos y director médico,AstraZeneca, dijo, “la neurofibromatosis tipo 1 es una condición devastadora que puede conducir a complicaciones potencialmente mortales. No se conoce una cura para la neurofibromatosis y existen opciones de tratamiento limitadas para manejar los síntomas “.

Dr. Roy Baynes, vicepresidente senior y jefe de desarrollo clínico global, director médico, Merck Research Laboratories, dijo: “Este es un importante esfuerzo de colaboración con nuestros colegas deAstraZeneca abordar un área de importante necesidad médica no cubierta para potencialmente beneficiar a pacientes con neurofibromatosis tipo 1 “.

El beneficio potencial de selumetinib en NF1 está siendo explorado en el US National Cancer Institute-Papa patrocinada 1/2 SPRINTensayo en pacientes pediátricos con PN sintomáticas relacionadas con NF1. Los resultados de los ensayos de Fase II se esperan más adelante en 2018.

El programa ODD de la FDA proporciona el estado de huérfano a los medicamentos que se definen como aquellos destinados a un tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y efectivos de enfermedades raras o trastornos que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos.

Además de NF1, selumetinib está siendo investigado en la fase 3 ASTRAprueba de pacientes a quienes se les diagnostica cáncer diferenciado de tiroides (DTC) después de la cirugía y el tratamiento con yodo radiactivo. La FDA de los Estados Unidos otorgó ODD a Selumetinib para el tratamiento adyuvante de la etapa 3/4 DTC en 2016. También se está explorando como monoterapia y en combinación con otros tratamientos en ensayos de fase 1.

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