Entendiendo los tratamientos biológicos: ¿En qué son diferentes a los tratamientos normales y por qué son más caros?

Es posible que ya hayas oído hablar de las terapias biológicas y los biosimilares o incluso que ya hayas tratado con ellos tu artritis reumatoide, espondilitis anquilosante, psoriasis, artritis psoriásica, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa y esclerosis múltiple. Estos productos pueden ser Enbrel, Humira, Remicade (infliximab), Avonex (inteferón beta-1a), Simponi (golimumab), Betaseron (interferón beta-1b), Tysabri, Cimzia (certolizumab pegol), Herceptin (trastuzumab), Rituxan (rituximab) , Neuvogen (filgrastim), Neulasta (pegfilgrastim), Orencia (abatacept), RoActemra (tocilizumab), Stelara (ustekinumab), Cosentyx (sécukinumab) y Leukine (sargramostim).

Entonces, ¿qué son los biológicos, cómo difieren de los medicamentos más tradicionales y por qué son tan caros?

Aunque algunos productos biológicos han existido desde hace mucho tiempo, no estamos hablando de estos productos de primera generación, que incluyen cosas como las vacunas, la sangre y los componentes de la sangre. En cambio, nos estamos enfocando en los productos biológicos de segunda generación más nuevos que han llegado al mercado sólo en los últimos 10 a 15 años más o menos. Los biológicos, como su nombre indica, derivan, de alguna manera, de organismos vivos. Los productos de primera generación se obtienen literalmente de seres humanos o animales, como la sangre humana, la insulina (a menudo de cerdos o vacas) o la vacuna contra la gripe, cuyo virus se cultiva en huevos de pollo. Los biológicos de segunda generación dependen, como se describe más adelante, de la biotecnología para su fabricación.

Pero antes de eso, echemos un breve vistazo a los medicamentos, que son esencialmente productos químicos sintetizados a partir de otros productos químicos. A pesar de que se hace a escala industrial, básicamente toman el producto químico A y lo añaden al producto químico B, lo mezclan, tal vez lo calientan un poco, agregan el producto químico C, tal vez lo filtran, etc., etc., hasta que obtienen el final deseado Químico en forma pura. Es química básica. Un poco de esto, un poco de eso y voila está listo el medicamento. Y cuando la patente expira, es bastante fácil para las compañías farmacéuticas genéricas hacer exactamente lo mismo, pero a un costo menor (después de todo, no tienen que recuperar los enormes gastos asociados con el descubrimiento de fármacos, el desarrollo, ensayos clínicos, etc.).

Debido a que los productos biológicos de segunda generación son proteínas complejas, todavía no pueden hacerse siguiendo una receta química. Simplemente no sabemos cómo hacerlo. Pero como todas las células vivas saben cómo producir proteínas, eso es básicamente lo que hacen para ganarse la vida, por así decirlo, los biológicos de segunda generación se hacen explotando este hecho. Nosotros "engañamos" ciertas células para hacer las proteínas para nosotros utilizando la biotecnología. Una variedad de células se han utilizado para hacer biológicos, pero la clave es que tienen que estar vivos y en pleno funcionamiento. Hemos usado levaduras y bacterias (E coli), e incluso células que provienen de mamíferos. Una de las células de mamífero más ampliamente utilizadas se llama CHO porque originalmente vino del hámster chino (el "O" significa que la célula específica utilizada procedía del ovario).

Hay dos requisitos fundamentales para hacer un biológico. Uno de ellos es que las células en las que se fabricará el producto deben cultivarse en cantidades extremadamente grandes. Necesita enormes cubas de levadura, bacterias o células CHO, y deben mantenerse en condiciones que les permitan vivir y funcionar normalmente. Pero si usted piensa que es complicado, es el segundo requisito que es el soplador de la mente real. Puesto que las instrucciones celulares para hacer todas las proteínas son llevadas por el ADN en los genes, si pudieras aislar o crear el gen correcto tendrías el plan que diría a la célula cómo hacer la proteína que deseas. Así que sin explicar todos los complejos entresijos de cómo realmente obtener los genes, vamos a pasar al siguiente paso en el proceso.

Una vez que los científicos tienen el gen correcto (la forma en que funciona en todas las células es un gen = una proteína), utilizan otras técnicas especiales para insertar ese gen en el ADN de la célula huésped. Comienzan con una célula normal (de la levadura, de las bacterias o de la línea de célula de CHO) y literalmente tapan el nuevo gen donde se convierte en incorporado y permanente. También conectan algunos bits especiales que básicamente dicen a la célula que este gen es muy importante y que mientras que la célula debe hacer lo que debe permanecer vivo, debe centrarse todas sus otras energías en seguir las instrucciones de este gen para producir el deseado proteína. La célula ha sido "engañada" para convertirse en una mini-fábrica específica para la producción de proteínas. Crecer un gran número de estas máquinas de proteínas dedicado y que está bien en el camino a tener un producto biológico listo para ser probado y, finalmente, utilizado por personas que desesperadamente necesitan.

Obviamente, todo el proceso, desde la obtención del gen hasta su inserción en la célula, hasta el crecimiento de grandes cantidades de células modificadas y, por último, el desvío de la proteína deseada (y ningún otro contaminante celular) es sorprendentemente complejo, De la técnica en biología molecular, biotecnología recombinante y técnicas de cultivo celular. Esta es la razón por la cual los productos biológicos son notoriamente caros. Las instalaciones de fabricación de fármacos estándar, por muy nuevas o sofisticadas, son totalmente inadecuadas para la producción biológica. Todas las nuevas instalaciones deben construirse desde cero. Se necesita una amplia variedad de científicos altamente capacitados para determinar la biotecnología requerida, y este personal no puede simplemente venir de las filas de los químicos ya empleados por las compañías farmacéuticas. Por otra parte, el número de personas capaces de ser tratados con estos nuevos productos es a menudo relativamente pequeño, en comparación, digamos, a los medicamentos diseñados para tratar trastornos extremadamente comunes como el colesterol alto o la depresión. Cuanto menos gente sea tratada, más difícil será recuperar los costos iniciales.

Esto, a su vez, plantea la cuestión de si y cuando habrá menos genéricas versiones genéricas de los productos biológicos, ya que hay con las drogas después de sus patentes expiran. Incluso si las regulaciones apropiadas se pueden elaborar, sigue siendo una pregunta abierta en cuanto a cuánto más bajos serán los costes. Eso es en parte debido al costo de las instalaciones de fabricación, lo que limitará el número de empresas capaces de entrar en este negocio, que a su vez, permitirá a los que hacen a cobrar más que si había mucha competencia.

Fuente: everydayhealth.com

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¿Tomas o has tomado alguno de estos productos biológicos? ¿Para qué condición? ¿Qué tratamiento tuviste antes de cambiar a un producto biológico? ¿Cuáles son los resultados?

P.D. Si usted sufre de la enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, artritis reumatoide, psoriasis o artritis psoriásica, también puedes tomar parte en una encuesta que estamos llevando a cabo actualmente en el campo de biológicos y biosimilares. ¡Apreciaremos tu contribución!