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El reposicionamiento de fármacos en la enfermedad de Castleman

Publicado el 14 jul. 2021 • Por Lauriane Armand

La enfermedad de Castleman (EC) es una enfermedad rara y compleja que provoca trastornos inmunológicos. 
En la actualidad, las diversas estrategias terapéuticas propuestas no son, por desgracia, eficaces en todos los pacientes.  
Por ello, los investigadores trabajan activamente para descubrir nuevas opciones para el manejo de las distintas formas de la EC. 

Para más información, consulta nuestro artículo titulado: Enfermedad de Castleman - ¿En qué punto se encuentra la investigación? 

Una de las áreas de investigación es trabajar en el reposicionamiento de medicamentos. 

¿Qué es el reposicionamiento de medicamentos? ¿Cuáles son las ventajas de esta estrategia en la búsqueda de nuevas terapias?  

¡Te lo contamos todo en nuestro artículo!

 El reposicionamiento de fármacos en la enfermedad de Castleman

El principio del reposicionamiento de medicamentos 

El reposicionamiento consiste en identificar medicamentos que ya han sido aprobados por las autoridades sanitarias y que podrían ser eficaces en enfermedades para las que actualmente no están indicados. 

En efecto, los productos sanitarios están sujetos a una normativa muy estricta para garantizar la seguridad de los pacientes que los utilizan. Todos los medicamentos disponibles tienen lo que se llama una autorización de comercialización que ha sido emitida por las autoridades sanitarias.  

Esta autorización menciona una lista de indicaciones para las que se puede prescribir y dispensar el medicamento a los pacientes.  

Por ejemplo, Ventolin® está indicado para el tratamiento de las crisis de asma o la prevención del asma durante el ejercicio. Este medicamento sólo puede ser dispensado y cubierto por la seguridad social si la indicación corresponde a la mencionada en la autorización de comercialización. 

El objetivo del reposicionamiento del fármaco es, por tanto, ampliar las indicaciones de los medicamentos ya comercializados. 

¿Cuáles son los beneficios del reposicionamiento de medicamentos? 

El desarrollo de un medicamento es largo y costoso. Por término medio, se necesitan entre 13 y 15 años y varios miles de millones de dólares para sacar una nueva molécula al mercado. 

El uso del reposicionamiento permite evitar todas las etapas de desarrollo, que incluyen la garantía de la seguridad y la tolerancia del medicamento. Por lo tanto, ahorra mucho tiempo y dinero.  

Este enfoque también permite aprovechar los conocimientos ya adquiridos sobre el medicamento a partir de los datos clínicos y preclínicos, así como de la fase de farmacovigilancia llevada a cabo tras la comercialización de la molécula.

¿Cómo puede un mismo medicamento estar indicado para varias enfermedades?  

La mayoría de las veces, el principio activo de un medicamento tiene más de un objetivo celular en el cuerpo humano. Al desarrollar un fármaco, los laboratorios se centran en los efectos de una molécula en relación con una enfermedad concreta. Por tanto, es posible que este fármaco tenga otros efectos en otras enfermedades sin que los ensayos clínicos puedan revelarlos. 

Estos efectos suelen descubrirse después de la comercialización del fármaco. Por ejemplo, se puede descubrir que un medicamento para el colesterol también tiene un efecto sobre la presión arterial. Entonces, puede reposicionarse como antihipertensivo. A menudo, cuando se descubren efectos secundarios beneficiosos, las moléculas se reposicionan. 

El arsenal terapéutico disponible en el mercado consta de unas 2.500 especialidades farmacéuticas.  

Desgraciadamente, todos estos fármacos sólo cubren el 25% de las 10.000 enfermedades humanas identificadas.

Muchas de estas enfermedades huérfanas (es decir, las que no tienen tratamientos eficaces) son raras y mortales. 

Debido a su rareza, enfermedades como la EC no representan un interés comercial suficiente para que las empresas farmacéuticas busquen activamente el desarrollo de nuevas moléculas.  

Por el contrario, organizaciones como la CDCN (Castleman disease collaborative network), que trabajan en la investigación de nuevas terapias, no disponen de recursos suficientes para llevar a cabo el desarrollo de nuevas moléculas.  

Por ello, una de las soluciones más rápidas y mucho más baratas para estas organizaciones es utilizar el reposicionamiento de medicamentos para descubrir y utilizar todo el potencial de los fármacos ya comercializados. 

El trabajo del CDCN en el reposicionamiento de medicamentos  

El enfoque de la CDCN para el reposicionamiento de fármacos consiste en estudiar primero muestras biológicas de pacientes para identificar los marcadores celulares y las vías de señalización implicadas en la enfermedad. Una vez adquiridos estos datos, se investigarán los fármacos disponibles dirigidos a estos marcadores.  

Una vez identificadas estas moléculas, se pueden realizar ensayos clínicos. 

Para saber más sobre la CDCN, no dudes en leer nuestro artículo sobre el enfoque único de la CDCN para acelerar la investigación

El reposicionamiento de fármacos en la EC: el ejemplo del sirolimus

El Dr. David Fajgenbaum, médico cofundador de la CDCN y que padece él mismo la forma multicéntrica idiopática de la EC (ECMi), comenzó a probar el sirolimus en sí mismo en 2014, después de que los tratamientos que se le habían prescrito fracasaran.  

El sirolimus es un fármaco indicado para la prevención del rechazo del trasplante de riñón en pacientes postrasplantados. En 2015 ya se ha reposicionado en el tratamiento de otra enfermedad rara anteriormente huérfana.  

Es un inmunosupresor oral que bloquea un proceso dentro de las células humanas denominado vía de señalización m-TOR.  

Ralentiza el sistema inmunitario y limita así la hiperactivación que provoca las recaídas en la EC. 

El trabajo de la CDCN con sirolimus ha permitido su uso en otros pacientes con ECMi que no han respondido a siltuximab. El siltuximab es un tratamiento de primera línea para la ECMi, pero lamentablemente es ineficaz en aproximadamente 2 de cada 3 pacientes.  

La alternativa que ofrece el sirolimus ha ayudado a mantener en remisión a una veintena de pacientes que no respondían al siltuximab, y actualmente se encuentra en fase de ensayo clínico en Estados Unidos con el objetivo de obtener la aprobación de las autoridades sanitarias para esta nueva indicación. 

En 2019, un estudio que incluía a tres pacientes con ECMi en los que siltuximab no había funcionado demostró que la toma de sirolimus les permitió entrar en remisión.

Para ir más lejos: 

No dudes en visitar la página web de la web de la CDCN (Castleman Disease Collaborative Network) para obtener más información. Está disponible sólo en inglés. 

También puedes unirte al foro de la enfermedad de Castleman en Carenity para compartir tu experiencia, encontrar apoyo e intercambiar información con otros pacientes o familiares. 

Si estás interesado en hacer oír tu voz, ¡háznoslo saber! Comparte tu experiencia (diagnóstico, trayectoria...) en la enfermedad de Castleman con nuestros miembros.  

¿Te gustaría testificar? Contacta con nosotros en esta dirección: contact@carenity.com 

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Autor: Lauriane Armand, Redactora de Salud, estudiande en farmacia

Lauriane es estudiante de 5º curso de farmacia en la Universidad de Aix-Marsella y tiene previsto completar sus estudios con un máster especializado en transformación digital, marketing y estrategia.

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