Enfermedad de Castleman: "¡Seguiremos buscando tratamientos hasta que todos los pacientes con la enfermedad de Castleman puedan vivir una vida plena!"

Hola Mary, has accedido a hablar con Carenity y te lo agradecemos.

En primer lugar, ¿podrías presentarte en unas pocas líneas?

Soy la Directora Ejecutiva de la CDCN (Castleman Disease Collective Network). Empecé a trabajar con el Dr. David Fajgenbaum y el equipo como voluntaria en 2014. Vivo en la zona de Filadelfia con mi marido y mi hija de 4 meses.  

Para más información sobre la CDCN, consulta nuestro artículo: 
"Enfermedad de Castleman - El enfoque único de la CDCN para acelerar la investigación"

¿Cuál es tu trayectoria profesional y tu posición en la CDCN? ¿Con quién trabajas y por qué te uniste a la CDCN?    

Empecé a trabajar con el equipo de la CDCN al final de mi MBA, cuando ya llevaba varios años en las finanzas. En esa época, tomé consciencia del trabajo de investigación realizado sobre la enfermedad de Castleman a través de mi vecina, que es mi mejor amiga desde los 3 años. El novio de Caitlin en ese momento estaba muy enfermo y, aunque había viajado para consultar a muchos médicos y él mismo era estudiante de medicina, no podía encontrar un diagnóstico.  

Ocupo el puesto de Directora Ejecutiva de la CDCN, tras haber ocupado varios cargos además de mi trabajo en una empresa de fondos de inversión.  

¿Cuáles son tus misiones y actividades diarias en la CDCN? 

La investigación está en el centro de todo lo que hacemos. No soy científica, pero ayudo a recaudar fondos y a sensibilizar a la población para permitir realizar investigaciones de gran impacto. Esto se hace a través de subvenciones, de colaboraciones y de particulares. Trabajo en colaboración con nuestra responsable de pacientes, Mileva Repasky, para proponer programas y oportunidades de participación a nuestra comunidad de pacientes y familiares. ¡Nuestro enfoque centrado en el paciente es muy importante para lo que hacemos!

Lee el testimonio de Mileva haciendo clic en el siguiente enlace: 
Enfermedad de Castleman: "Dedico mi vida a encontrar una cura para mi hija al tiempo que defiendo los intereses de todos los pacientes"

Desde tu punto de vista personal, ¿cuál es el logro o los logros más importantes a los que has contribuido en tu experiencia en la CDCN y que puedes compartir con nosotros?   

Los logros más importantes de la CDCN a los que he contribuido están relacionados con la recaudación de fondos y el desarrollo de la comunidad. Hemos establecido un programa de grandes donantes y creado una gala anual de recaudación de fondos (que suele celebrarse presencialmente en Filadelfia). Acabamos de celebrar nuestro séptimo evento anual y ¡es increíble lo mucho que ha cambiado desde nuestro primer año! En cuanto al desarrollo de la comunidad, estoy orgullosa de las colaboraciones que hemos establecido con organizaciones como la Chan Zuckerberg Initiative, EUSA Pharma y Medidata Solutions. Cada uno de estos grupos es muy importante para nuestro trabajo en la CDCN, ¡que consiste en ayudar a los pacientes y encontrar curas!

¿Cuál es tu implicación personal con los pacientes?     

Nuestro seminario dedicado a los pacientes y a sus seres queridos (Patient and Loved One Summit) ¡es uno de mis días favoritos del año! Me encanta pasar tiempo con los pacientes y las familias que se han visto afectados por nuestro trabajo. La mayor parte de nuestra comunidad está repartida por Estados Unidos y por todo el mundo. Es maravilloso pasar un fin de semana juntos reconectando con aquellos que se han asociado con nosotros para crear programas y campañas de concienciación y que ahora son mis amigos. También es maravilloso conocer a nuevos pacientes y a sus familias y establecer esas relaciones. Es muy especial que los pacientes formen parte de nuestro equipo y contribuyan a nuestros objetivos para toda la comunidad. ¡Tenemos pacientes geniales!  

Fuente: CDCN

¿Cómo pueden los pacientes participar y formar parte del proceso y las actividades de la CNDC?   

La CNDN no podría haber logrado lo que ha conseguido sin la participación de los pacientes. ¡Y hay muchas maneras de participar! Los pacientes pueden donar muestras biológicas para la investigación, inscribirse en el registro, unirse a la comunidad, recaudar fondos, concienciar y participar en nuestro seminario anual para pacientes y familiares.  

Si quieres saber más sobre este tema, consulta nuestro artículo:
"Enfermedad de Castleman - ¿Cómo contribuir a la investigación?"

¿Podrías hablarnos un poco más sobre los ensayos clínicos que está llevando a cabo la CDCN?

Actualmente existe en los Estados Unidos un ensayo clínico financiado por la FDA (Food and Drug Administration) para el sirolimus, un fármaco que se ha utilizado anecdóticamente con éxito en pacientes con la enfermedad de Castleman. La Universidad de Pensilvania y la Universidad de Arkansas para las Ciencias Médicas han puesto en marcha este ensayo clínico. Está abierto a pacientes con enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática (ECMi) que no hayan mejorado lo suficiente con la terapia anti-IL6 (siltuximab o tocilizumab) o que hayan recaído.  

Para más información sobre este ensayo (página en inglés): https://cdcn.org/physicians-researchers/clinical-trials/   

También se está llevando a cabo un ensayo clínico en el Peking Union Medical College Hospital de Pekín (China). Está explorando la eficacia y seguridad de los fármacos bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (régimen BCD). El ensayo está abierto a pacientes con iCMD recién diagnosticados.

Para más información sobre el ensayo (página en inglés): https://cdcn.org/news/new-chinese-castleman-disease-network-holds-launch-meeting/

¿Qué beneficios personales sacas de tu experiencia en la CNDC?

Me encanta el hecho de que la CDCN es una forma de tener un impacto directo en la asistencia sanitaria y en las personas con enfermedades raras. Me apasiona nuestro enfoque de red colaborativa, que innova el modo en que funciona el proceso de investigación y permite lograr avances más rápidos para los pacientes. Odio la ineficacia, y hemos avanzado mucho en la organización de la comunidad y en la priorización estratégica del trabajo para alcanzar nuestros objetivos lo antes posible.  

¿Qué esperas conseguir a largo plazo en la CDCN?  

Espero que encontremos opciones de tratamiento para todos los pacientes con la enfermedad de Castleman. En la actualidad, los tratamientos aprobados sólo funcionan en uno de cada tres pacientes. Seguiremos investigando y buscando curas hasta que ¡todos los pacientes de Castleman puedan vivir una vida plena, larga y de calidad!   

¿Cuáles son las últimas noticias de la CDCN y cuáles son los próximos proyectos?     

Uno de los proyectos más recientes, al margen de la investigación de laboratorio, es el crowdsourcing de la agenda de investigación internacional sobre la enfermedad de Castleman. La CDCN ha publicado su enfoque de red colaborativa, que es un modelo para avanzar en la investigación centrada en el paciente. En este modelo, involucramos a toda la comunidad de pacientes, familiares, médicos e investigadores para compartir ideas/preguntas y priorizar los estudios de investigación que financiará el CDCN.  

En segundo lugar, nos hemos asociado con la iniciativa Chan Zuckerberg para crear una hoja de ruta para que las organizaciones de enfermedades raras persigan el reposicionamiento de medicamentos (como ha hecho la CDCN con el sirolimus). Esperamos que este trabajo beneficie a aquellos en la comunidad de enfermedades raras que no tienen una opción de tratamiento eficaz.  

Para más información, consulta nuestro artículo: 
"El reposicionamiento de fármacos en la enfermedad de Castleman" 

¿Qué consejo le darías a un paciente recién diagnosticado de la enfermedad de Castleman? 

Como paciente recién diagnosticado, es importante que tú o un ser querido os informéis sobre las últimas recomendaciones de diagnóstico y tratamiento. También te animo a implicarte en la lucha contra la enfermedad de Castleman. Puede ser donando una muestra de sangre o de tejido para que se utilice en la investigación, participando en nuestro estudio ACCELERATE y compartiendo tu historial médico para que podamos aprender de los patrones observados en muchos pacientes con la enfermedad de Castleman, o asistiendo a nuestro seminario anual para pacientes y familiares. También puedes unirte a nuestra red para recibir actualizaciones, ayudar a concienciar y recaudar fondos para la investigación de alto impacto, y ¡compartir tu historia como guerrero/a de Castleman!

¿Cómo crees que una red social como Carenity puede ayudar a los pacientes de la enfermedad de Castleman?       

Es muy importante para los pacientes de enfermedades raras poder conectar con otros pacientes y sus seres queridos afectados. Las redes sociales son una forma estupenda de ponerse en contacto con personas de todo el mundo, aprender de sus experiencias y apoyarse mutuamente.  

¿Cómo encaja esta colaboración con Carenity en el planteamiento de la CDCN?       

Una gran parte de nuestro trabajo consiste en apoyar a los pacientes dentro de nuestra red mundial. Aunque tenemos nuestra sede en los Estados Unidos, queremos beneficiar a todos los pacientes del mundo, ya sea mediante información y recursos, la localización de expertos locales o la conexión con otros pacientes con la enfermedad de Castleman. La colaboración de la CDCN con Carenity nos permite llegar a más pacientes en Europa y compartir la investigación y los conocimientos sobre su enfermedad.