/static/themes-v3/default/images/default/home/bg-generic.jpg?1516194360

Pacientes Problemas de la sangre

0 respuesta

0 visualización

Temática de la discusión

Miembro Carenity • Animadora de la comunidad
Publicado el

Curación con células madre modificadas de pacientes con una enfermedad sanguínea genética muy común y con frecuencia mortal en los países en desarrollo, la talasemia: el avance de los pioneros en la terapia génica da esperanza a los pacientes.

Los resultados alentadores de este tratamiento con 22 pacientes se presentaron a mediados de abril de 2018 en la revista New England Journal of Medicine. Es el trabajo del instituto de investigación genética parisino Imagine y del hospital Necker (Assistance Publique-Hospitals de París), en colaboración con una compañía estadounidense de biotecnología, bluebird bio. La beta-talasemia es una de las enfermedades genéticas más comunes, que afecta a casi 300,000 personas en todo el mundo, en su mayoría del sudeste asiático. Raro entre los europeos, es menos conocido en Occidente que, por ejemplo, la fibrosis quística. "Es una enfermedad en la que el gen de la beta-globina está mutado y no funciona en absoluto o casi nada, previniendo la producción de hemoglobina. (...) En la forma más grave, somos totalmente anémicos, dependientes de una transfusión sanguínea mensual de por vida", explica el Pr Philippe Leboulch, fundador de bluebird. Estas transfusiones son restrictivas, causan un exceso de hierro en el cuerpo que debe reducirse mediante el tratamiento.

En 2010, el mismo equipo, el de la genetista Marina Cavazzana, anunció que había diseñado la primera terapia génica. Las células madre de la médula ósea del paciente se habían extraído, para luego "corregirse" mediante la inserción de un gen-medicamento en el laboratorio, y finalmente reinyectarse en un paciente. Esta vez, el artículo del New England Journal of Medicine muestra que la técnica está lista para un trabajo a mayor escala. "Añadimos genes, para reemplazar el que falla, gracias a una especie de caballo de Troya que traerá ADN terapéutico", dice el profesor Leboulch.

"En pacientes con talasemia severa y sin donante de médula compatible, con los órganos todavía en buenas condiciones, se extraen células madre de la sangre, se mezclan con el vector, se congelan y se verifica que el gen se ha bien corregido en el ADN. Se descongelan y se reinyectan por goteo estas células madre modificadas", agrega. El "vector", llamado LentiGlobin, que porta el gen-fármaco, está hecho por bluebird bio.

Para el profesor Cavazzana, los resultados son espectaculares. Entre estos pacientes tratados en Francia, Estados Unidos, Tailandia y Australia, "no hay complicaciones, no hay efectos secundarios". La mayoría no necesita transfusión, otros mucho menos. Darren Griffin, profesor de la Universidad de Kent, dijo que los resultados fueron "increíblemente prometedores". "Un avance significativo", según este genetista, que no participó en el estudio y que fue citado por Science Media Center.

El tratamiento requiere de quimioterapia durante uno o dos meses de hospitalización confinada. Una paciente de 20 años tratada en París, de origen tailandés, testificó de su "segunda vida". "El tratamiento fue duro, en sala estéril durante dos meses. No podía comer por la boca. Fue muy largo sin poder salir", dijo a la AFP. "Pero ahora todo es normal en mi salud, como todo, practico deportes, estudio, eliminar las transfusiones de mi vida me ha dado un gran alivio".

- AFP -


icon cross

¿Este tema te interesa?

Únete a los 75 000 pacientes inscritos en la plataforma, infórmate sobre tu enfermedad
o la de tus allegados y comparte con la comunidad

Únete

Es gratuito y anónimo